МЕТОДИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ ПО ОЦЕНКЕ КАЧЕСТВА СТАТИСТИЧЕСКОГО АНАЛИЗА В КЛИНИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЯХ

В рамках выполнения работы по формированию методологии оценки сравнительной клинической эффективности, безопасности и клинико-экономической целесообразности применения технологий в здравоохранении, отделом подготовлен пакет методических рекомендаций, регулирующих вопросы проведения комплексной оценки лекарственных препаратов:https://rosmedex.ru/hta/recom/

1. Введение

В   качестве    правовой   нормы    в    Российской   Федерации    введено   определение «комплексной оценки лекарственного препарата», в рамках которой проводится оценка зарегистрированного лекарственного препарата, включающая в себя анализ информации о сравнительной клинической эффективности и безопасности лекарственного препарата, оценку экономических последствий его применения, изучение дополнительных последствий применения лекарственного препарата в целях принятия решений о возможности включения лекарственного препарата в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, нормативные правовые акты и иные документы, определяющие порядок оказания медицинской помощи, или исключения его из указанных перечня, актов и документов.

Одним из компонентов оценки клинической эффективности и безопасности лекарственного препарата является оценка методологического качества клинических исследований, изучающих клиническую эффективность и безопасность лекарственного препарата. В ходе оценки методологического качества клинических исследований необходима также оценка качества статистического анализа (СА), проведенного в клинических исследованиях.

Дизайном клинических исследований, являющимся «золотым стандартом» клинических исследований, являются рандомизированные контролируемые испытания (РКИ). РКИ предусматривают наиболее сложно организованный дизайн, в том числе для СА, при этом данные, полученные в РКИ, обладают самым высоким уровнем достоверности по результатам комплексной оценки лекарственных препаратов. Фокусом настоящих методических рекомендаций является оценка качества статистического анализа в РКИ.

Целью настоящих методических рекомендаций является формирование единого подхода к оценке качества СА в клинических исследованиях лекарственных препаратов при проведении их комплексной оценки.

Настоящие методические рекомендации могут рассматриваться также как рекомендации по планированию, выполнению и представлению результатов СА в клинических исследованиях лекарственных препаратов.

Настоящие методические рекомендации предназначены для представителей экспертных организаций и лиц, осуществляющих проведение комплексной оценки лекарственных препаратов, а также всех заинтересованных лиц, участвующих в комплексной оценке лекарственных препаратов, а также для лиц, занимающихся подготовкой публикаций о клинических исследований лекарственных препаратов.

Приложение 1. Перечень терминов на английском языке

Гипотеза неуступающей эффективности

Гипотеза превосходства

Гипотеза эквивалентности

Данные последнего наблюдения – last observation carried forward (LOCF)

Набор данных всех пациентов с назначенным лечением, набор данных по намерению лечить –full analysis set, intention-to-treat (ITT)

Набор данных по протоколу - per protocol (РР), valid cases, efficacy sample, evaluable subjects

Относительный риск – relative risk

Отношение угроз – hazard ratio

Отношение шансов – odds ratio

Первичный исход

Разность средних

Исходные характеристики групп